嵌合体小鼠：它们比现有的神经元疾病模型更好吗？
生物制剂药物被用于多种疗法，包括单克隆抗体、疫苗、蛋白质和肽疗法、细胞疗法、病毒载体基因疗法、核酸（DNA 和 RNA）疗法等。这些疗法通常以注射或输注的方式施用，有些病例通过吸入施用。一直以来，新药主要为小分子，但细胞和基因疗法以及基于 mRNA 的疫苗等新药模式陆续出现，在药物开发的占比从11% 增加到 21%，业内增长最快1。随之，生物制剂疗法的批准也在增加。 2021年，CDER（药物评价与研究中心）批准了50个新药，其中单克隆抗体和生物制剂占34%2。
为满足新药和审批的增长，需要提高高质量的制造能力。值得注意的是，与化学定义的小分子药物相比，制造用于临床试验和商业用途的生物制剂更具挑战性。制造过程需要高质量的输入材料，如生产细胞系、整个无菌过程和多个测试点3；而扩大生物制剂的制造过程可能会导致质量问题和供应不足3。由于扩大生产规模的复杂性，药物开发商越来越多地转向与 CDMO（合同开发和生产组织）合作，而不是扩建内部生产设施。
CDMO 通常提供从药物开发到药品生产、灌装和包装的端到端服务。随着生物制剂的快速增长，生物制剂 CDMO 的业务量也预计将翻倍，从 2020 年的99亿美元增长到 2026 年的180亿美元4。而选择正确的 CDMO 很重要，有一些关键的考量因素。例如，要确保 CDMO 有合适的人才配置，能够支持所需药物的制造，并建立可扩展的产品开发流程。好的 CDMO 拥有顶尖的科学家、技术人员、工艺工程师和质量控制人员及其他核心职能人员。另一个关键考量因素是 CDMO 对质量保证和监管合规的重视程度。大多数 CDMO 都具备产品开发和制造能力及流程，但信誉良好且经验丰富的 CDMO 拥有强大的质量控制系统，监控和记录制造过程中的每个步骤。除了质量控制之外，CDMO 还需要具备全球监管要求方面的专业知识，尤其是如果药物要在多国上市5。在实际操作中，CDMO 与药物开发商合作并保持沟通非常重要，特别是在出现供应链、生产延误或工艺开发等问题时。
出于各种考虑，生物制药公司通常选择与符合其需求的一个 CDMO 合作。药物开发商和 CDMO 通常会建立长期合作伙伴关系，因此找到适合的财务稳定健康、文化开放透明的合作伙伴对于成功至关重要。最近对 50 家药物开发商进行的一项调查列举出外包给生物制品 CDMO 的三大原因：风险控制、速度以及获得技能组合6。降低工艺开发和制造风险通常需要 CDMO 拥有强大的基础设施、科学专业知识、强大的质量控制系统和监管合规专业知识。其制造能力和人员经验是按时完成项目的关键。
总之，选择 CDMO 的考量不仅限于其制造能力和制造流程，合作目的是确保成功制造生物制剂药物并满足临床试验和商业使用所需的时间、规模和质量要求
参考文献:
1https://www.contractpharma.com/issues/2023-01-02/view_columns/cdmo-trends-outlook
3https://www.statnews.com/2020/02/13/biologics-require-manufacturing-excellence-at-every-stage
4https://www.mantellassociates.com/blog/2021/08/the-rise-in-biologics-cdmo-market-value
6https://www.labiotech.eu/partner/outsource-early-clinical-pipeline-cdmo/
