人工智能真的可以促进药物发现吗？
人工智能 (AI) 在药物研发中的应用催生了一个快速增长的生物制药领域。预计到 2024 年，该领域将达到 15 亿美元，到 2032 年将增长到 140 亿美元1。诸多报告和文献介绍人工智能如何在特定领域推动药物研发。其中一个领域是药物靶标的识别，AI算法可以比人类更快地分析数据并识别模式和趋势，但需要大量无偏数据集来进行算法训练。例如，如果有高通量小分子筛选数据可以用于疾病靶标，则该数据集可用于训练人工智能平台，识别更有效和更具体的靶标化合物。从本质上讲，人工智能可以在筛选阶段优先考虑质量而非数量。此外，人工智能可以用于研究规划和工作流程。其中一个很大的领域是临床试验的优化，包括识别相关患者群体和预测患者反应1。另一个关键领域，尤其是对于细胞和基因疗法等先进疗法而言，是优化供应链，预测需求和管理库存1。药物开发商面临监管备案方面的挑战并不罕见，因为监管备案的程序十分复杂1，而人工智能可以实现监管文件的自动化，特别是复杂疗法的监管文件。
据报道，AI 药物发现取得了多项里程碑式的成功，并且至少有两份报告称， AI 设计药物已进入临床试验。第一种进入临床试验的 AI 设计药物由 Exscientia 与日本制药公司住友大日本合作开发，是一种用于治疗强迫症的血清素 5-HT1a 受体激动剂2。尽管该药物因不符合标准而在 I 期失败2，却是 AI 药物发现的里程碑。另一个例子是 INS018-055——一种与纤维化 TNIK 酶相关的新型小分子抑制剂3。值得注意的是，英矽智能用于识别候选药物的生成性 AI 还确定了新的疾病目标。这种新型小分子已获得 FDA孤儿药资格，目前正在进行 II 期临床试验，用于治疗特发性肺纤维化 (IPF) ——一种无法治愈的罕见病4。此外，人工智能正在被用于预测所有已知蛋白质的结构，该项目被称为 AlphaFold 蛋白质结构数据库 5。预计人工智能将部署在几个基础研究领域，以确定新的药物靶点和信号传导机制。
临床前的成功推动了人工智能疗法在药物研发界的广泛应用。一家咨询集团最近发表的报告显示，自 2015 年以来，已有 75 种药物进入临床，其中 90% 仍在临床6。临床中的疗法包括人工智能发现的小分子、抗体和疫苗以及重新利用的药物6，这表明人工智能药物研发可用于多种模式。然而，大多数人工智能确定疗法的疾病靶点都是已知的7，这说明需要使用传统方法进行基础的新靶点识别研究来支持人工智能药物设计。尽管如此，人工智能在识别新型和下一代疗法方面取得的成功表明，临床前药物研发的时间和成本会减少，有助于新疗法的研发。
参考文献:
2https://vial.com/blog/articles/what-ai-designed-drugs-have-been-fda-approved
3https://www.drugdiscoverytrends.com/ai-identified-fibrosis-target-advances-ipf-drug/
4https://www.genengnews.com/news/insilico-gains-fdas-first-orphan-drug-designation-for-ai-candidate/
5https://deepmind.google/technologies/alphafold/
6https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S135964462400134X
